Az amerikai Cystic Fibrosis Foundation (CFF) megállapodást kötött a Synspira Therapeutics Inc. nevű céggel annak érdekében, hogy kidolgozásra kerüljön egy nem-sertés alapú enzimpótló terápia, amely alternatívát kínálna azon cisztás fibrózisos betegek számára, akiknek a táplálék megemésztése gondot okoz.
85%- 90% közöttire tehető ugyanis azoknak a betegeknek az aránya, akiknek elégtelenül működik a hasnyálmirigye. Ez azért fordul elő, mert a sűrű, ragadós hasnyálmirigy váladék akadályozza az enzimek kiürülését, amelyek ahhoz szükségesek, hogy az ételek lebontásra kerüljenek. Fenti enzimek nélkül a fehérje, zsír, valamint szénhidrát nem szívódik fel az ételekből. Ennek következménye lehet a növekedésben való visszamaradás, gyomor- és bélrendszeri problémák (pl. a gázok és puffadás), valamint az alultápláltság.
Forrás: Pinterest
Annak érdekében, hogy ellensúlyozva legyen az enzimhiány, a hasnyálmirigyelégtelenségben szenvedő CF betegeknek hasnyálmirigyenzim pótlásra van szükségük a legtöbb élelmiszer fogyasztása közben.
A Synpira Therapeutics Inc. potenciális enzim terápiája az SNSP003 három, nem állati eredetű enzimet tartalmaz, amelyeknek célja, hogy lebontsák a zsírokat, fehérjéket, valamint a szénhidrátokat (lipáz, amiláz, proteáz).
Az új, cisztás fibrózis kiváltó okát célzó kezelések jóváhagyásának ellenére sok betegnek továbbra is szüksége lesz az olyan szövődmények kezelésére, mint például a felszívódási zavar.
Az amerikai CFF elkötelezetten finanszírozza a kutatásokat a CF szövődmények lehetséges kezeléseire, 62,5 millió dollárt költve minderre 2018-ban. Több, mint 15 gyógyszer van utánpótlásban, beleértve a potenciális fertőzésellenes, gyulladáscsökkentő, váladékoldó terápiákat és táplálkozási hatóanyagokat is.
Fordította: Borbíró Brigitta
Forrás: CFF.org 2020.02.12
