Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitív ajánlást tett a Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) és a Kalydeco (ivakaftor) kombinációjának terápiás indikációjának kiterjesztésére. Ez a változtatás lehetővé tenné a 12 évesnél idősebb, ritka mutációval rendelkező cisztás fibrózisos (CF) betegek számára a kezelést, akiknél a CFTR génben legalább egy olyan mutáció található, amelyre a kombináció hatásos.
A cisztás fibrózis egy súlyos, örökletes betegség, amely főleg a tüdőt és a emésztőrendszert érinti. A betegség mögött a CFTR fehérje működészavar áll, amely a test több szervében is problémákat okoz. A Kaftrio és Kalydeco kombinációja a hibás CFTR fehérje működését javítja, ezzel csökkentve a tüneteket és javítva a betegek életminőségét.
A CHMP pozitív véleménye alapján a kombináció most már olyan betegek számára is elérhető lehet, akiknél korábban nem volt kezelési lehetőség a ritka mutációk miatt. Ez a döntés jelentős lépést jelent a CF-ben szenvedő betegek számára, különösen azoknak, akiknek mutációi eddig kevésbé voltak vizsgáltak vagy kezelhetők.
Az ajánlást most az Európai Bizottság ellenőrzi, amely dönt a végleges engedélyezésről az Európai Unió tagállamaiban. Ha jóváhagyják, a kombináció használata bővülhet, és több beteg számára nyílik meg a kezelés lehetősége.
A CF Europe, a cisztás fibrózisban szenvedő betegek európai szervezete üdvözölte a CHMP döntését, kiemelve, hogy ez új reményt adhat azoknak a betegeknek, akik korábban korlátozott terápiás lehetőségekkel rendelkeztek.
